去纤维纳（Defitelio）治疗肝静脉闭塞：疗效显著的临床新选择

　　在医疗领域，肝静脉闭塞性疾病(VOD)一直是令人棘手的难题，而去纤维纳(Defitelio，Defibrotide)的出现，为这一疾病的治疗带来了新的曙光。那么，去纤维纳治疗肝静脉闭塞的临床疗效究竟如何呢？

　　探秘肝静脉闭塞性疾病(VOD)

　　肝静脉闭塞性疾病(VOD)，也被称为窦性阻塞综合征(SOS)，是一种极为凶险的肝损伤形式，同时也是与造血干细胞移植(HSCT)相关的慢性并发症。在造血干细胞移植后的第21天内，肝脏的窦内皮细胞会受到严重影响。据统计，9% - 14%的造血干细胞移植患者会出现肝脏VOD，其中30% - 50%的病例甚至会危及生命。

　　VOD的病情发展往往与肾脏状况或肺功能障碍紧密相关，通常会被称为多器官功能障碍(MOD)，这种情况下患者死亡率可高达84%。该疾病具有一系列典型特征，患者常出现体重增加、肝肿大以及胆红素升高等症状。此外，慢性肝VOD还会引发一系列严重问题，如疲劳、腹部肿胀、门静脉高压症、水肿、腹水、静脉曲张、肝性脑病，甚至导致肌肉萎缩和身体虚弱。

　　去纤维纳：治疗VOD的希望之药

　　去纤维纳是一种含有活性物质去纤维蛋白多糖的药物，专门用于治疗正在接受造血(血液)干细胞移植且患有严重静脉闭塞性疾病(VOD)的患者，适用人群包括成人和一个月大的儿童。

　　由于VOD患者数量相对较少，这种疾病被认定为“罕见病”。早在2004年7月29日，去纤维纳就被指定为“孤儿药”，即专门用于治疗罕见疾病的药物。

　　严重VOD：高死亡率下的治疗突破

　　严重VOD的死亡率极高，介乎75%至85%之间，在一些患者登记记录中甚至超过85%。在一项针对102位血液干细胞移植后重度VOD患者的主要研究中，去纤维纳与历史对照组接受标准支持治疗的患者进行了对比。结果显示，去纤维纳发挥了显著作用，将移植后数天的死亡率降低至62%，并且在100天后，有24%的病人完全消除了严重VOD的症状。

　　美国患者登记处的数据也进一步证实了去纤维纳的益处。患有血液干细胞移植的严重VOD患者中，接受去纤维纳联合标准护理的患者，相较于仅接受标准护理的患者，疗效更为显著。其中，100天存活率从31%提升至39%，VOD症状得到解决的患者比例也从29%提高到了51%。

　　三项临床研究：为疗效提供坚实依据

　　美国食品药品监督管理局(FDA)批准去纤维纳(去纤维蛋白钠)，是基于三项临床研究(阶段2、阶段3和扩展获取研究)对肝脏VOD伴肾或肺功能不全患者的研究结果。在这些研究中，受试者每六小时接受6.25mg/kg的去纤维纳治疗，通过两小时静脉内输注给药。

　　第二阶段研究：初显成效

　　第二阶段研究纳入了75例成人和小儿肝脏多器官功能障碍患者(肾脏或肺脏或两者均出现问题)，这些患者接受去纤维纳(去纤维素钠)治疗14天。在造血干细胞移植后超过100天的试验观察中，存活率达到了44%，初步展现了去纤维纳的治疗潜力。

　　第三阶段研究：深入验证

　　第三阶段研究招募了102例肝脏VOD患者。治疗组患者至少接受21天的药物治疗，并且在治疗期间不允许使用任何伴随药物，如肝素、华法林或阿替普酶，以避免出血风险。最终观察结果显示，在造血干细胞移植后 +100天，患者的存活率为38%，进一步验证了去纤维纳的有效性。

　　扩大访问研究：广泛验证

　　扩大访问研究规模更大，招募了351名肝肾病或肺功能不全的肝脏VOD患者。研究结果显示，在造血干细胞移植后 +100天时，患者的存活率为45%。此外，还有一项研究纳入了临床开发项目中的176名患者，对去纤维纳治疗VOD的安全性和有效性进行了全面评估。

　　去纤维纳在治疗肝静脉闭塞性疾病方面展现出了令人瞩目的临床疗效。它为患者带来了更高的存活率和更好的症状缓解效果，为这一罕见且凶险的疾病提供了新的治疗希望。如果您或身边的人正遭受肝静脉闭塞性疾病的困扰，不妨与专业医生深入沟通，了解去纤维纳这一治疗选择。