去纤苷（Defitelio）：为严重静脉闭塞性疾病伴多器官衰竭患者点亮生存希望

　　在血液系统疾病的治疗领域，造血干细胞移植是一种重要的治疗手段，它广泛应用于恶性(如白血病、淋巴瘤)和非癌性(如再生障碍性贫血、先天性免疫缺陷和自身免疫性疾病)血液系统疾病的治疗。然而，在治疗过程中，肝脏肝静脉阻塞(也称为窦性阻塞综合征)这一罕见、早期且危及生命的并发症，如同高悬的达摩克利斯之剑，时刻威胁着患者的生命健康。不过，去纤苷(Defitelio，Defibrotide)的出现，为患者带来了新的生机，显著提高了严重静脉闭塞性疾病伴多器官衰竭患者的生存率。

　　3期试验数据惊艳，生存与缓解双提升

　　2016年2月，对于血液疾病治疗领域而言是一个具有里程碑意义的时刻。在《美国血液学会杂志》(ASH)的BLOOD版块上，去纤苷公布了其3期关键研究的数据。这项研究聚焦于肝静脉阻塞(VOD)患者，也就是我们所说的窦性阻塞综合征(SOS)患者。研究结果令人振奋，与严格选择的历史对照相比，接受造血干细胞移植(HSCT)后出现多器官衰竭(MOF)的患者，在使用去纤苷治疗后，第100天生存率和第100天完全缓解率(CR)均出现了具有统计学意义的改善。

　　仅仅一个月后，Defibrotide便获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，正式用于治疗在造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍的成人和儿童肝小静脉闭塞性疾病(即窦性阻塞性综合征)。这一批准，无疑是对去纤苷疗效的高度认可，也为广大患者提供了更有效的治疗选择。

　　未治疗死亡率高，去纤苷疗效显著

　　未接受治疗的肝脏肝静脉阻塞/窦性阻塞综合征合并多器官功能衰竭，其死亡率极高，超过80%。这意味着，一旦患者患上这种疾病且未得到及时有效的治疗，生命将面临极大的威胁。而在2期研究中，去纤苷已经展现出了对多器官衰竭肝脏肝静脉阻塞/窦性阻塞综合征的良好治疗效果，为后续的研究奠定了坚实的基础。

　　3期研究深入，安全有效双验证

　　为了进一步验证去纤苷的安全性和有效性，3期研究针对已确定患有肝脏肝静脉阻塞/窦性阻塞综合征并伴有多器官衰竭的成人和儿童患者展开了深入调查。研究人员将102例给予25mg/kg/天去纤苷的患者与32例历史对照进行了细致比较。这些历史对照数据来自一个独立的医学审查委员会对造血干细胞移植后患者病历的审查，且审查人员并不知道最终结果。同时，各组之间的基线特征平衡良好，确保了研究结果的可靠性和科学性。

　　值得一提的是，历史对照方法为与高死亡率相关的孤儿疾病的3期评估提供了一种全新的思路。因为在这种情况下，使用安慰剂对照是不道德的，而历史对照方法则巧妙地解决了这一问题。

　　生存缓解显著改善，数据支撑疗效

　　研究数据显示，与历史对照相比，去纤苷与造血干细胞移植后第100天生存率(主要终点)的具有统计学意义的改善密切相关。通过倾向调整分析，第100天存活率的组间估计差异为23.0%(95.1%置信区间(CI)：5.2% - 40.8%;P = 0.0109)。此外，造血干细胞移植后第100天(次要终点)的完全缓解(CR)率差异也十分显著，经倾向评分调整的估计组间差异为19.0%(95.1% CI：3.5–34.6;P = 0.0160)。而且，去纤苷治疗的中位持续时间为21.5天，这一数据为临床治疗提供了重要的参考依据。

　　不良事件可控，安全用药有保障

　　在关注疗效的同时，药物的安全性也是不容忽视的问题。研究结果表明，低血压是两组中最常见的不良事件，去纤苷组为39.2%，历史对照组为50.0%。相关的不良事件还包括出血和低血压，但去纤苷和历史对照之间的常见出血事件的发生率并无差异。这说明去纤苷在提高患者生存率和缓解率的同时，并未显著增加不良事件的发生风险，具有较好的安全性。

　　去纤苷的出现，为严重静脉闭塞性疾病伴多器官衰竭患者带来了新的希望。其显著的疗效和可控的安全性，使其成为了该领域治疗的重要选择。随着研究的不断深入和临床应用的不断推广，相信去纤苷将为更多患者带来福音，助力他们战胜病魔，重获健康。如果您或身边的人正面临此类疾病的困扰，不妨与医生深入沟通，了解去纤苷这一治疗选择。