“孤儿药”贝林妥欧单抗：白血病治疗的新希望

　　在血液疾病治疗领域，白血病一直是让人谈之色变的重大挑战。而在众多治疗药物中，贝林妥欧单抗宛如一颗璀璨新星，凭借其独特优势，为众多白血病患者带来了新的生机与希望，下面就让我们深入了解这款“孤儿药”。

　　贝林妥欧单抗：独特地位与荣誉加身

　　贝林妥欧单抗意义非凡，它是全球首个且唯一获批的CD3 - CD19双特异性抗体，专门用于治疗成人和儿童复发或难治性CD19阳性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病。在国内，它也是首个且唯一用于儿童复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病(R/R B - ALL)的免疫治疗药物。

　　对于费城染色体阴性(ph -)B - ALL成人患者，贝林妥欧单抗填补了免疫治疗的空白;对于费城染色体阳性(ph +)B - ALL且对TKI药物不耐受或耐药的患者，它增加了新的治疗方案，并且指南还推荐贝林妥欧单抗与TKI药物联用。ph +急性淋巴细胞白血病是较为少见的亚型，在儿童患者中仅约占3%，成人患者中约占25%，而贝林妥欧单抗针对费城染色体阳性患者的相关研究，入组患者均为TKI伊马替尼耐药的患者。

　　这款药物凭借卓越的疗效和创新性，荣获了FDA“突破性疗法”认证，还斩获了医药和生物医疗行业的最高荣誉——“医药界的诺贝尔奖”盖伦奖，同时获得了FDA和EMA孤儿药认证，其重要性和价值不言而喻。

　　急性淋巴细胞白血病：不容忽视的健康杀手

　　急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种起源于骨髓造血组织的侵袭性恶性肿瘤，在我国发病率较低，为0.69/10万，不过儿童发病率相对较高，为2.17/10万。

　　但令人担忧的是，有50%的成人B - ALL患者和20%的儿童B - ALL患者会出现复发或原发耐药的情况。按照发病率推算，复发或难治B - ALL患者中，成人约有3000人，儿童约有1300人。复发或难治ALL的预后极差，二次或以上复发患者的中位总生存期(OS)仅3个月，复发患者的5年生存率小于10%。而且，中国急性淋巴细胞白血病造成的人均潜在生命损失年高达36.3年，可见其对患者生命健康的威胁之大。

　　临床指南：对贝林妥欧单抗的高度认可

　　鉴于贝林妥欧单抗的显著疗效，众多权威临床指南和诊疗规范都对其给予了高度推荐：

　　《CSCO恶性血液病诊疗指南2024》：在成人复发难治急性淋巴细胞白血病方面，I级推荐R/R Ph - B - ALL和R/R Ph + B - ALL患者使用贝林妥欧单抗进行挽救治疗。

　　《NCCN成人急性淋巴细胞白血病临床实践指南(2024v1)》：1类推荐R/R Ph - B - ALL挽救治疗，2A类推荐R/R Ph + B - ALL挽救治疗。

　　中华医学会《中国成人急性淋巴细胞白血病诊断与治疗指南(2021年版)》：推荐以贝林妥欧单抗为基础进行挽救治疗。

　　《CSCO儿童及青少年白血病诊疗指南2023》：II级推荐中危、高危患者使用贝林妥欧单抗治疗，也可选择参加正在进行的临床试验。

　　《NCCN儿童急性淋巴细胞白血病临床实践指南(2024v5)》：2A类推荐首次复发巩固治疗、移植后复发挽救治疗以及多次难治复发挽救治疗中使用贝林妥欧单抗。

　　贝林妥欧单抗：五大创新优势凸显

　　适应人群广泛：贝林妥欧单抗适用于儿童和老年人群，且无需减量，为不同年龄段的患者提供了治疗选择。

　　使用便捷高效：作为“即用”的标准化药物，它无需等待制备。对于疾病恶性度高、进展迅速的前体B细胞急性淋巴细胞白血病患者来说，相比CAR - T治疗，应用更加便捷，能及时为患者提供治疗。

　　安全性可控：药物半衰期短，不良反应易于控制和管理，剂量调整灵活，严重血液学不良反应发生率低，为患者的治疗安全提供了有力保障。

　　肝功能友好：适用于肝功能不好的患者，不会增加肝静脉栓塞症(VOD)的风险，减轻了患者的治疗顾虑。

　　输注灵活：患者可以根据自身实际情况，选择在院内或院外进行输注，提高了治疗的便利性和舒适度。

　　总之，贝林妥欧单抗以其独特的地位、显著的疗效、广泛的适应人群和诸多创新优势，在白血病治疗领域发挥着重要作用。相信随着研究的不断深入和临床应用的推广，它将为更多白血病患者带来康复的希望，成为攻克白血病的有力武器。