摘要:在众多疑难病症中,重症肌无力以其复杂的症状和较高的治疗难度,让患者和医疗人员都倍感棘手。不过,依库珠单抗的出现,宛如一道曙光,为重症肌无力患者带来了新的治疗希望。
在众多疑难病症中,重症肌无力以其复杂的症状和较高的治疗难度,让患者和医疗人员都倍感棘手。不过,依库珠单抗的出现,宛如一道曙光,为重症肌无力患者带来了新的治疗希望。
重症肌无力:自身免疫引发的“信号危机”
重症肌无力本质上是一种自身免疫性疾病,其发病机制与患者体内产生的乙酰胆碱受体(AChR)抗体密切相关。这些抗体如同“不速之客”,会攻击神经肌肉接头处的AChR。神经肌肉接头是神经信号传递到肌肉的关键“中转站”,AChR遭到破坏后,神经信号就无法正常传递给肌肉。
这一系列变化会引发一系列明显的症状。患者常常会出现眼睑下垂,仿佛眼皮有千斤重;复视现象也较为常见,看东西会出现重影;咀嚼和吞咽变得困难,进食成了令人头疼的事情;四肢无力,日常的活动如走路、拿东西都变得力不从心。而且,这些症状具有典型的“晨轻暮重”特点,即活动后症状加重,休息后有所减轻。其中,最危险的情况当属突发呼吸肌无力,这可能导致呼吸危象,一旦发生,必须紧急救治,否则会危及生命。
依库珠单抗:精准“调解”的免疫卫士
依库珠单抗是一种重组人源化单克隆抗体,它的作用机制独具特色。在人体的免疫系统中,补体系统扮演着重要角色,但过度激活的补体系统会对身体造成损害。依库珠单抗就像一位精准的“调解员”,它通过结合C5蛋白,阻止C5蛋白裂解为C5a和C5b,进而抑制补体复合物C5b - 9的形成。
要知道,补体过度激活会导致AChR遭到破坏,而依库珠单抗的这一作用,就如同给AChR撑起了一把保护伞,减少了AChR的破坏。这样一来,神经和肌肉之间的信号传递就能重新变得顺畅,患者的力气也会逐渐恢复,仿佛为患者的身体重新打通了“能量通道”。
依库珠单抗使用要点:科学用药,保障疗效
(一)灵活调整的用药周期
依库珠单抗的常规疗程有一定的参考标准,但具体治疗方案需要因人而异。通常情况下,患者需要每2周使用1次。然而,每个患者的病情发展速度和严重程度都不尽相同,所以具体的用药次数和周期必须根据患者的病情进展以及医生的专业建议来进行灵活调整。医生会综合考虑患者的症状改善情况、身体指标等多方面因素,为患者制定最适合的用药方案。
(二)合理规划的疗效维持
依库珠单抗在体内的存活时间约为2周,其半衰期在11 - 13天之间。它在体内会稳定地降解,不会对肝脏造成额外的伤害。不过,停药后它的保护作用会逐渐消失。这就好比给身体提供了一层保护膜,一旦停止用药,这层保护膜就会慢慢褪去。因此,患者必须严格按照医嘱规律用药,才能维持药物的疗效,让身体持续处于被保护的状态。
(三)全面认知的副作用管理
虽然依库珠单抗在治疗重症肌无力方面效果显著,但也可能带来一些副作用。其中,最需要关注的是它可能增加脑膜炎球菌感染的风险。据文献统计,在未接种疫苗的情况下,用药后脑膜炎球菌感染风险约为0.5% - 1%,是普通人群的1000 - 2000倍。不过,大家无需过度担忧,因为接种疫苗可以有效降低这一风险。如果接种了疫苗,感染风险会降至<0.1%,接近普通人群水平。所以,接受依库珠单抗治疗的关键预防措施就是必须接种脑膜炎球菌疫苗,并遵医嘱定期加强免疫。
除了脑膜炎球菌感染风险外,依库珠单抗还可能引发其他一些副作用。较常见的全身性反应有头痛、乏力、发热、肌肉骨骼疼痛等,会让患者感觉身体不适;感染风险方面,可能出现上呼吸道感染、尿路感染、单纯疱疹病毒感染等;消化系统症状包括恶心、呕吐、腹泻等;血液系统异常表现为贫血、血小板减少、白细胞减少等;过敏反应则可能出现皮疹、荨麻疹、血管性水肿等情况,严重时需要立即停药。患者在用药过程中,要密切关注自己的身体反应,如有异常及时告知医生。
依库珠单抗为重症肌无力患者带来了新的治疗选择和希望。但患者在使用过程中,一定要充分了解其相关知识,遵循医生的建议,科学用药,这样才能更好地发挥药物的治疗作用,提高生活质量。
注射剂
300mg/30ml
美国亚力兄Alexion
有阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、广泛性重症肌无力(gMG)、神经脊髓炎视神经疾病(NMOSD)的抗生素水痘4(AQP4)抗体阳性的成人患者,以及非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)的成人和儿童患者。
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