依库珠单抗注射液：为罕见病患者开启治疗新篇章

　　在医疗领域，罕见病的治疗一直是极具挑战性的课题。不过，随着医学研究的不断推进，一些创新药物为罕见病患者带来了新的希望，依库珠单抗注射液便是其中之一。它凭借独特的疗效和广泛的适应症，成为众多罕见病患者的新选择。

　　适应症拓展：多领域覆盖，精准治疗

　　依库珠单抗注射液在国内的治疗适应症不断拓展，为不同罕见病患者群体提供了有效的治疗方案。

　　早在2018年9月，该药便在国内获批上市，主要聚焦于成人和儿童的阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)以及非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的治疗。这两种疾病在临床上较为罕见，且治疗难度大，依库珠单抗注射液的出现为患者带来了新的生机。

　　到了2023年6月，依库珠单抗注射液再次传来好消息，其在国内获批用于治疗成人抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)。重症肌无力是一种自身免疫性疾病，严重影响患者的生活质量，而难治性全身型重症肌无力更是治疗中的难题，该药的获批为这部分患者提供了新的治疗途径。

　　同年10月，它又在国内获批用于治疗成人抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)。视神经脊髓炎谱系疾病同样属于罕见病范畴，会对患者的视神经和脊髓造成损害，依库珠单抗注射液的加入为患者带来了新的治疗希望。

　　更令人振奋的是，2024年1月1日，依库珠单抗注射液正式纳入国家医保目录。这一举措大大减轻了患者的经济负担，让更多患者能够用得起这款有效的药物，进一步提高了药物的可及性。

　　给药注意事项：规范操作，保障安全

　　为了确保依库珠单抗注射液能够安全、有效地发挥作用，在给药过程中需要严格遵循一系列注意事项。

　　首先，给药方式至关重要。该药必须以注射器泵或输液泵进行静脉输注给药，严禁静脉推注，这样可以保证药物以稳定的速度进入体内，避免因给药方式不当而引发不良反应。

　　其次，稀释液的选择也有严格要求。需使用0.9%氯化钠、0.45%氯化钠或5%葡萄糖水溶液作为稀释液，并且最终给药浓度要控制在5mg/mL，以确保药物的稳定性和有效性。

　　在给药时间方面，成人应在25 - 45分钟内完成给药，儿童则需在1 - 4小时内完成。对于成年人和青少年(12 - 18岁)患者，总输液时间不得超过2小时;未满12岁的儿童，总输液时间不得超过4小时。这样的时间控制有助于减少药物在体内的不良反应，提高治疗的安全性。

　　此外，患者输液后应监测一个小时。如果在本品输液期间发生不良事件，医师需要根据具体情况决定是否调慢输液速度或是停止输液，以保障患者的生命安全。

　　禁忌症明确：严格筛选，规避风险

　　并非所有患者都适合使用依库珠单抗注射液，存在一些禁忌症需要严格注意。

　　对依库珠单抗、小鼠蛋白或辅料有过敏反应者，绝对禁止使用该药，以免引发严重的过敏反应，危及生命。

　　未缓解的脑膜炎奈瑟氏球菌感染者也不能使用此药。因为依库珠单抗注射液可能会影响患者的免疫系统，加重感染症状，导致病情恶化。

　　目前未针对脑膜炎奈瑟氏球菌进行免疫接种的患者(除非他们接受适当的抗生素预防性治疗至疫苗接种满2周)，同样不适合使用该药。这是为了降低患者在用药过程中感染脑膜炎奈瑟氏球菌的风险。

　　不良反应应对：提前预防，及时处理

　　使用依库珠单抗注射液可能会引发一些不良反应，需要提前做好预防和处理措施。

　　最常见的不良反应是头痛，主要发生在给药初期。一般情况下，这种头痛症状较为轻微，患者可以通过休息、适当服用止痛药物等方式缓解。

　　然而，最严重的不良反应是脑膜炎球菌感染。为了降低这种风险，所有患者必须在接受本品给药前至少2周接种疫苗，并且必须根据当前的国家疫苗接种指南对患者进行疫苗接种或再接种。这是预防脑膜炎球菌感染的关键措施。

　　给药时还可能会发生输液反应或导致免疫原性，继而引起过敏或超敏反应(包括速发过敏反应)。一旦在发生重度输液反应的患者中出现这种情况，应立即中止给药，并给予适当的药物治疗，以控制病情，保障患者的健康。

　　依库珠单抗注射液为罕见病患者带来了新的治疗选择和希望。但在使用过程中，患者和医护人员都需要严格遵循相关的适应症、给药注意事项、禁忌症以及不良反应的处理方法，以确保药物能够安全、有效地发挥作用，为患者的健康保驾护航。