FDA 批准博舒替尼（Bosulif）拓展儿童慢性粒细胞白血病治疗版图

　　美国食品药品监督管理局(FDA)批准扩大博舒替尼(Bosulif)的适用范围，将其纳入儿童慢性粒细胞白血病的治疗方案，这无疑为众多患病儿童及其家庭带来了新的希望。

　　一、新适应症详情

　　此次FDA批准的新适应症明确指出，博舒替尼可用于1岁及以上患有慢性期费城染色体阳性(Ph+)CML的儿童患者。具体涵盖两类情况：一是新诊断的此类患儿;二是对先前治疗产生耐药或不耐受的儿科患者。这意味着更多身处困境的儿童慢性粒细胞白血病患者，将有机会借助博舒替尼这一药物获得更好的治疗。

　　二、博舒替尼药物背景

　　博舒替尼(Bosulif)由辉瑞公司研发生产，是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂。在本次批准儿童适用之前，它已经在成人慢性粒细胞白血病治疗领域发挥了重要作用。此前，博舒替尼已被批准用于治疗新诊断的慢性期Ph+ CML成人患者，以及那些对先前治疗耐药或不耐受的慢性、加速期或急变期Ph+ CML成人患者，积累了较为丰富的临床应用经验。

　　三、批准依据：BCHILD试验

　　FDA做出此次批准决定，是基于非随机、多中心的BCHILD试验结果。该试验旨在全面评估博舒替尼在新诊断的慢性期Ph+ CML儿童患者，以及复发/不耐受的慢性期Ph+ CML儿童患者中的疗效和安全性。

　　(一)试验分组与剂量

　　试验共纳入两组患儿。一组是28名复发/不耐受的慢性期Ph+ CML患者，他们每天口服一次博舒替尼，剂量范围在300 mg/m²至400 mg/m²;另一组是21名新诊断的慢性期Ph+ CML患者，接受的博舒替尼剂量为300 mg/m²，同样每日一次。

　　(二)新诊断患儿疗效数据

　　对于新诊断为慢性期Ph+ CML的儿童患者，中位随访时间达到14.2个月(范围1.1 - 26.3个月)。研究人员经过严谨观察和统计，报告了以下关键疗效数据：主要细胞遗传学缓解率为76.2%(95% CI;52.8 - 91.8)，完全细胞遗传学缓解率为71.4%(95% CI;47.8 - 88.7)，主要分子遗传学缓解率为28.6%(95% CI;11.3 - 52.3)。这些数据表明，博舒替尼在新诊断患儿中展现出了较为可观的疗效。

　　(三)复发/不耐受患儿疗效数据

　　复发/不耐受慢性期Ph+ CML儿童的中位随访时间为23.2个月(范围1 - 61.5个月)。研究结果显示，主要细胞遗传学缓解率为82.1%(95% CI;63.1 - 93.9)，完全细胞遗传学缓解率为78.6%(95% CI，59 - 91.7)，主要分子遗传学缓解率为50%(95% CI，30.6 - 69.4)。此外，有十四名患者取得了主要的分子反应，不过在治疗过程中，有两人在治疗13.6个月后失去了主要分子反应，另一人在治疗24.7个月后失去。尽管存在部分患者失去反应的情况，但整体疗效数据依然为博舒替尼在该群体中的应用提供了有力支持。

　　四、常见不良事件

　　在药物安全性方面，至少20%接受博舒替尼治疗的儿童中出现了一些常见不良事件。这些不良事件包括腹泻、腹痛、呕吐、恶心、皮疹、疲劳、肝功能障碍、头痛、发热、食欲下降和便秘等。了解这些不良事件，有助于医生和家长在治疗过程中密切关注患儿的身体状况，及时采取相应的措施进行管理和处理，确保治疗的安全性和有效性。

　　此次FDA批准博舒替尼用于治疗儿童慢性粒细胞白血病，是基于严谨的临床试验和大量的研究数据。这一决定为儿童慢性粒细胞白血病患者提供了新的治疗选择，有望改善患儿的预后和生活质量。随着博舒替尼在儿童群体中的进一步应用，相信将为更多患儿带来康复的希望。