恩西地平（Idhifa/Enasidenib）：白血病治疗的新希望

　　在白血病的治疗征程中，科学家们不断探索创新药物，为患者带来更多生存的曙光。恩西地平，这一在白血病治疗领域崭露头角的药物，以其独特的疗效和特性，吸引着众多患者和医学工作者的目光。

　　一、药品基本信息

　　恩西地平有着不同的称呼方式。其通用名为恩西地平，商品名是Idhifa，全部名称包含恩西地平、Idhifa以及Enasidenib。了解这些名称，有助于我们在不同的医学资料和交流场景中准确识别它。

　　二、药品贮藏要点

　　正确的贮藏方式对于保证恩西地平的药效至关重要。首先，要将Idhifa保存在68°F到77°F(20°C到25°C)的室温环境下，过冷或过热都可能影响药物的稳定性。其次，务必把它存放在原始容器中，这样可以最大程度保证药物的纯净度。最后，要确保干燥剂放在瓶内，并且紧闭容器，避免药片因吸潮而变质，从而影响治疗效果。

　　三、独特的作用机制

　　恩西地平(Idhifa/Enasidenib)属于异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)在众多生化信号通路中扮演着关键角色，而IDH2正是三羧酸循环里的重要酶。当该蛋白出现某些突变形式，如R140Q、R172S、R172K时，会导致特异性代谢产物2 - 羟基戊二酸(2 - hydroxyglutarate，2 - HG)含量升高。恩西地平的作用就在于能够降低2 - HG的含量，进而诱导白血病细胞分化，从根源上对白血病进行治疗。

　　四、显著的疗效与可靠的安全性

　　Enasidenib的疗效在一项针对199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓性白血病(AML)患者的单臂研究中得到了有力证实。研究结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现了完全缓解，中位缓解持续期达到8.2个月。还有4%的患者实现了部分血液学缓解，中位缓解持续期为9.6个月。更为可喜的是，在157例因AML需要输血或血小板的患者中，有34%在接受enasidenib治疗后不再需要输血，大大提高了患者的生活质量。这一系列数据充分表明了恩西地平在治疗复发或难治性AML方面的显著疗效。同时，多项研究也显示其安全性较为可靠，为患者提供了治疗保障。

　　五、可能出现的副作用

　　(一)发生率>10%的不良反应

　　内分泌和代谢方面：血清钙降低的情况较为常见，发生率达到74%，血清钾减少的发生率为41%。这些指标的异常可能会影响身体正常的生理功能，需要密切关注。

　　胃肠道方面：恶心是较为突出的症状，发生率为50%，腹泻为43%，食欲下降和呕吐的发生率均为34%，还有12%的患者会出现食欲不振的情况。这些胃肠道反应可能会影响患者的营养摄入和身体状态。

　　血液和肿瘤方面：磷水平异常的发生率为27%，其中≥3级的占8%，且表现为降低;分化综合征的发生率为14%;白细胞增多发生率为12%，其中≥3级的占6%，且为非传染性。这些血液和肿瘤相关的不良反应需要医生进行专业的评估和处理。

　　肝脏方面：血清胆红素升高的发生率高达81%，这可能提示肝脏功能受到一定影响，需要定期监测肝功能。

　　(二)发生率1% - 10%的不良反应

　　血液和肿瘤方面：肿瘤溶解综合征的发生率为6%，这是一种较为严重的并发症，需要及时发现和处理。

　　呼吸系统方面：急性呼吸窘迫和肺水肿的发生率均≤10%，这些呼吸系统的不良反应可能会危及患者的生命安全，需要高度重视。

　　六、使用注意事项

　　(一)胚胎胎儿毒性

　　根据动物胚胎胎儿毒性研究，将IDHIFA®给予孕妇会引起胚胎胎儿伤害。因此，建议有生殖能力的女性和有生殖能力的女性伴侣的男性，在使用IDHIFA®治疗期间以及最后一次给药后至少2个月内，使用有效的避孕方法。同时，应告知孕妇，使用IDHIFA®时怀孕的患者或有怀孕女性伴侣的男性患者对胎儿的潜在风险，以保障胎儿的健康。

　　(二)胆红素升高

　　IDHIFA®可能通过抑制UGT1A1干扰胆红素代谢，导致血清胆红素升高。在治疗过程中，需要定期监测患者的胆红素水平，以便及时调整治疗方案。

　　(三)非感染性白细胞增多

　　IDHIFA®可以诱导骨髓增生，导致白细胞计数快速增加。医生需要密切关注患者的白细胞计数变化，防止因白细胞过多引发其他问题。

　　(四)肿瘤溶解综合征

　　IDHIFA®可以诱导髓样增殖，导致肿瘤细胞迅速减少，这可能会增加肿瘤溶解综合征(TLS)的风险。一旦出现TLS的相关症状，如高钾血症、低钙血症、高尿酸血症等，需要及时进行救治。

　　七、明确的适应症

　　Idhifa作为一种异柠檬酸脱氢酶 - 2抑制剂，适用于成年患者有复发或难治性急性髓性白血病(AML)的治疗，前提是被FDA - 批准的测试检测到有一个异柠檬酸脱氢酶 - 2(IDH2)突变。这为特定类型的AML患者提供了一种新的治疗选择。

　　恩西地平(Idhifa/Enasidenib)在白血病治疗领域展现出了独特的优势和潜力。虽然它可能带来一些不良反应，但只要在医生的指导下合理使用，并严格遵循注意事项，就能为复发或难治性AML患者带来新的治疗希望和更好的生活质量。