FDA批准首款青少年斑秃口服药利特昔替尼（Ritlecitinib，LITFULO）填补青少年斑秃治疗空白

　　在医疗领域，针对特定疾病的有效治疗药物一直是患者和医生的共同期盼。近日，在斑秃治疗领域迎来了一项具有里程碑意义的进展——美国食品药品监督管理局(FDA)批准了首款专门针对青少年的斑秃口服药。

　　斑秃：不容忽视的自身免疫难题

　　斑秃，作为一种由T细胞介导的自身免疫性疾病，有着独特的病理特征。它主要表现为头皮或者其他有毛发覆盖部位出现非瘢痕性脱发。从临床表现来看，病情轻重差异较大，轻者可能只是出现小的脱发斑块，重者则可能出现头皮甚至整个身体弥漫性的毛发脱落。这种疾病不仅影响患者的外在形象，更可能给患者带来沉重的心理负担。

　　LITFULO™获批：照亮青少年斑秃患者的希望之光

　　2023年6月23日，对于全球众多斑秃患者，尤其是青少年患者来说，是一个值得铭记的日子。这一天，美国FDA正式批准了辉瑞公司精心研发的LITFULO™(通用名：ritlecitinib)，这款药物专门用于治疗12岁及以上的严重斑秃患者。值得一提的是，它是全球首个且目前唯一一个能够覆盖12岁青少年群体的斑秃治疗药物，为那些长期苦于缺乏有效治疗手段的患者带来了全新的希望。

　　核心突破：全方位满足患者需求

　　填补青少年治疗空白

　　在LITFULO™获批之前，斑秃治疗领域存在一个明显的缺口，那就是缺乏针对青少年的FDA批准药物。然而，现实情况却不容乐观，近20%的斑秃患者在18岁之前就发病了。青春期本就是一个人心理和社会功能发展的关键时期，此时出现脱发问题，对患者的心理和社会功能产生的影响尤为显著。LITFULO™的出现，恰好填补了这一空白，为青少年患者提供了有效的治疗选择。

　　显著疗效数据支撑

　　为了验证LITFULO™的疗效，开展了ALLEGRO 2b/3期试验，共有718名头皮脱发达到或超过50%的患者参与，其中还包括全秃和普秃患者。试验结果显示，在接受50mg剂量治疗6个月后，有23%的患者头皮毛发恢复达到或超过80%(SALT≤20)，而安慰剂组这一比例仅为1.6%。并且，青少年患者和成人患者在疗效上没有显著差异，这充分证明了该药物在不同年龄段患者中的有效性。

　　便捷用药方案

　　LITFULO™的用药方案十分简便，患者只需每日口服一次50mg即可，无需初始负荷剂量。这一点与部分JAK抑制剂不同，那些药物通常需要初始高剂量。不过，在使用过程中也有一些注意事项，患者不能压碎、打开或咀嚼利特昔替尼胶囊。如果不小心漏服了一次，应尽快补服，但如果距离下一次给药不足8小时，就跳过漏服的剂量，然后在正常的预定时间恢复给药。

　　独特机制与显著优势

　　创新靶点精准治疗

　　LITFULO™的作用机制具有创新性，它能够选择性抑制JAK3和TEC激酶家族，从而阻断免疫系统对毛囊的攻击。这种精准的作用方式，为治疗斑秃提供了新的思路和方法。

　　口服给药提升依从性

　　对于青少年患者来说，药物的给药方式也会影响他们的治疗依从性。LITFULO™采用口服给药的方式，避免了注射带来的痛苦，大大提升了青少年患者的用药依从性，有助于他们更好地坚持治疗。

　　全球上市进程加速

　　除了在美国获批外，LITFULO™在全球其他地区的上市进程也在加快。目前，欧盟、英国、日本、中国等地都已经提交了上市申请，欧洲药品管理局(EMA)预计在2023年第三季度做出决策。这意味着，未来将有更多地区的患者能够受益于这款药物。

　　临床需求与疾病负担不容小觑

　　自身免疫引发脱发危机

　　从本质上来说，斑秃是一种自身免疫性疾病。人体的免疫系统本应保护身体免受外界病原体的侵害，但在斑秃患者身上，免疫系统却错误地攻击了毛囊，导致头皮和体毛脱落。

　　庞大患者群体与心理负担

　　斑秃的影响范围十分广泛，据统计，美国约有700万斑秃患者，全球范围内更是接近1.47亿，其中青少年患者占比近20%。耶鲁大学皮肤病学教授Brittany Craiglow强调：“年轻患者因为外观的改变，常常承受着巨大的心理压力，他们迫切需要有效的治疗方法。”这充分说明了斑秃治疗的重要性和紧迫性。

　　安全性考量与注意事项

　　常见副作用需留意

　　像大多数药物一样，LITFULO™在使用过程中也可能会出现一些副作用。其中发生率达到或超过4%的常见副作用包括头痛(10.8%)、腹泻(10%)、痤疮(6.2%)、皮疹(5.4%)、荨麻疹(4.6%)等。患者在用药过程中如果出现这些症状，应及时与医生沟通。

　　严重风险需警惕

　　除了常见副作用外，LITFULO™还存在一些严重的风险，需要医生和患者共同监测。例如感染风险，使用该药物可能会引发带状疱疹、结核病等感染性疾病，因此在用药前需要进行感染筛查。对于50岁以上且伴有心血管风险的患者，使用该药物可能会增加心肌梗死和中风的风险。此外，当前或既往吸烟者需要警惕淋巴瘤、肺癌等恶性肿瘤的发生。

　　禁忌联用要避免

　　在用药过程中，还需要注意药物的联用问题。LITFULO™禁止与其他JAK抑制剂、强效免疫抑制剂(如环孢素)联用，以免发生不良反应，影响治疗效果。

　　LITFULO™的获批为青少年斑秃患者带来了新的治疗希望，但在使用过程中，患者和医生都需要充分了解其疗效、优势以及安全性等方面的信息，以确保治疗的安全和有效。相信随着这款药物的广泛应用，更多斑秃患者将能够摆脱疾病的困扰，重拾自信和健康。