问题阿塔鲁伦能根治杜氏肌营养不良症吗？

阿塔鲁伦可显著改善患者的运动功能和生活质量。临床试验显示，接受治疗的患者在步态测试、上下楼梯能力及呼吸功能上均有提升，肌肉退化速度减缓。但需注意，阿塔鲁伦无法根治 DMD，仅能延缓病情进展，且需长期服用。其效果因患者基因突变类型而异，仅对无义突变患者有效，需通过基因检测确认适应症。