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阿伐替尼是一种新型的靶向抗肿瘤药物,属于酪氨酸激酶抑制剂。它主要用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。此外,在美国,阿伐替尼还获批用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症(SM)成人患者,包括侵袭性SM、伴有相关血液肿瘤的SM和肥大细胞白血病等亚型。
阿伐替尼通过选择性地抑制PDGFRA和KIT突变激酶,阻断肿瘤细胞的信号传导通路,从而抑制肿瘤细胞的生长和增殖。临床研究显示,阿伐替尼对PDGFRA外显子18突变的GIST患者具有显著的抗肿瘤活性,能有效缩小肿瘤病灶,延长患者的无进展生存期。对于系统性肥大细胞增多症患者,阿伐替尼可强效抑制KIT D816V突变,改善患者的症状和生活质量。
使用阿伐替尼前需进行基因检测,确认存在特定突变。用药期间需定期复查血常规、肝肾功能等指标,监测不良反应。常见的不良反应包括贫血、乏力、恶心、呕吐、外周水肿等,多数患者可通过调整剂量或对症处理缓解症状。
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